Autores
R. Rodriguez Villamor, F.R. Guzmán Ruiz, M. Dávila Cabanillas, L. Simón Alonso, O.A. Zabala Chinchilla, M.J. López Jimenez
Introducción
La introducción de los moduladores del regulador transmembrana de la conductancia de la fibrosis quística(CFTR) ha supuesto un cambio de paradigma en la atención de la fibrosis quística(FQ).A pesar de que los ensayos clínicos han documentado beneficios en la función pulmonar y el estado nutricional,la evidencia de práctica real continúa siendo limitada.
Objetivo:Analizar la evolución de pacientes(p.) en tratamiento con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftorKaftrio),en una cohorte local de pacientes con FQ.
Metodología
Se realiza un estudio retrospectivo donde se incluyen p. con diagnóstico de FQ que inician tratamiento con Kaftrio y se realiza seguimiento durante 1 año.Se analizan variables relacionadas con el diagnóstico,situación clínica,datos de función respiratoria,índice de masa corporal(IMC), exacerbaciones y efectos adversos.Los resultados se almacenan en una base de datos y se realiza un estudio estadístico descriptivo.
Resultados
Se incluyeron un total de 18p.,9 hombres y 9 mujeres,con una edad media de 30 años.La edad media al diagnóstico fue de 8 meses.En cuanto al genotipo,8p. presentaban homocigosis para la mutación F508del,7 eran heterocigotos y el resto mostraban otras combinaciones.16p. presentaban insuficiencia pancreática exocrina,todos en tratamiento con enzimas pancreáticas,y 3 eran diabéticos.
15p. presentaban colonización por Pseudomonas aeruginosa,y 13 por otros microorganismos como Staphylococcus aureus(incluido SARM), Haemophilus influenzae o Burkholderia cepacia. 10p. estaban en tratamiento con antibióticos inhalados: 3 con levofloxacino, 3 con colistina, 1 con gentamicina y 3 con tobramicina.
De los 18p.,16 iniciaron tratamiento por indicación estándar y 2 de ellos por uso compasivo.El IMC medio previo al inicio del tratamiento era de 23,54, aumentando tras un año a 25,6,lo que supone una mejoría media de 2,06 puntos.
En cuanto a la función pulmonar, la FEV₁ media antes del inicio del tratamiento era del 62%(2120 ml) y la FVC del 77%(2731 ml). Tras un año, la FEV₁ media aumentó hasta el 74,6%(2513 ml) y la FVC al 86,73%(3408 ml), con una mejoría media de 12,66% (391,66 ml) en FEV₁ y de 9,73%(378,54 ml) en FVC.
Durante el seguimiento, únicamente 2p. presentaron exacerbaciones respiratorias leves y tratadas de forma ambulatoria. Solo 1p. presentó un Rash cutáneo como efecto adverso.
Conclusiones
Tras un año desde el inicio del tratamiento, se observa un incremento de la función pulmonar media y del IMC.La mayoría de los p. no presentó exacerbaciones ni efectos adversos.
